Diagnostiquée en début d’année d’une leucémie aiguë particulièrement agressive, Lou, 14 ans, a rechuté quelques semaines seulement après une greffe de moelle osseuse. Suivie au CHU de Montpellier, l’adolescente pourrait aujourd’hui bénéficier d’un traitement ciblé appelé revumenib. Mais l’accès à cette molécule reste bloqué pour les nouveaux patients. Face à l’urgence, sa famille se mobilise afin d’obtenir une autorisation d’accès compassionnel.
C’est l’histoire d’une adolescente qui s’accroche à la vie. C’est aussi celle de ses proches, confrontés à la violence de la maladie, à l’attente et aux limites imposées par l’accès à certains médicaments innovants.
Depuis janvier, le quotidien de Lou et de toute sa famille a été complètement bouleversé. À seulement 14 ans, la jeune fille a appris qu’elle était atteinte d’une leucémie aiguë myéloblastique associée à une anomalie génétique rare, connue sous le nom de KMT2A.
Cette forme de leucémie est décrite comme particulièrement agressive. Dès l’annonce du diagnostic, chaque journée est devenue une course contre la montre, rythmée par les examens, les traitements et les longues périodes d’hospitalisation.
Un parcours médical lourd commencé dans l’urgence
Prise en charge rapidement par les équipes du CHU de Montpellier, Lou a commencé une chimiothérapie seulement quelques jours après son arrivée à l’hôpital.
« Trois jours seulement après son arrivée aux urgences, elle a été placée sous chimiothérapie. La première cure a duré une dizaine de jours et a été suivie de plusieurs autres. Lou est restée hospitalisée près de six mois, isolée en chambre stérile », raconte Christine Schmit, sa mère.
Pendant près de six mois, l’adolescente a donc vécu au rythme des soins, loin de sa vie habituelle, de son école et de ses proches. L’isolement en chambre stérile, nécessaire pour la protéger des infections, a rendu cette épreuve encore plus difficile.
Malgré la fatigue et les traitements successifs, Lou a continué d’avancer. Pour sa famille, chaque résultat médical encourageant représentait une nouvelle raison d’espérer.
Une greffe de moelle osseuse porteuse d’espoir
Le 20 mai, une étape décisive est franchie. Grâce à une donneuse allemande, Lou peut recevoir une greffe de moelle osseuse. L’intervention se déroule avec succès et offre enfin un moment de répit à la jeune fille et à ses proches.
« Pendant quelques semaines, nous avons vraiment pensé que le plus difficile était derrière nous », confie sa mère.
Après plusieurs mois d’angoisse, la famille commence à envisager un retour progressif à une vie plus normale. L’espoir renaît. Mais cette accalmie sera malheureusement de courte durée.
Six semaines après la greffe, un bilan sanguin de contrôle révèle une nouvelle particulièrement difficile : la leucémie a récidivé.
Cette rechute brutale replace immédiatement Lou et sa famille dans une situation d’urgence médicale. Il faut trouver une nouvelle stratégie thérapeutique capable de freiner la progression de la maladie.
Le revumenib, une thérapie ciblée qui pourrait offrir une nouvelle chance
Face à la récidive, l’équipe médicale du CHU de Montpellier envisage l’utilisation du revumenib, une molécule développée par le laboratoire Syndax Pharmaceuticals.
Contrairement à une approche thérapeutique générale, le revumenib est présenté comme une thérapie ciblée. Il a notamment été conçu pour certaines leucémies associées à l’anomalie génétique KMT2A, précisément celle identifiée chez Lou.
Pour les médecins qui suivent l’adolescente, cette molécule représente donc une piste particulièrement importante. Toutefois, le médicament ne bénéficie pas encore d’une autorisation de mise sur le marché classique permettant son utilisation habituelle en France.
L’équipe médicale a alors déposé une demande d’autorisation d’accès compassionnel, également appelée AAC.
Qu’est-ce qu’une autorisation d’accès compassionnel ?
L’accès compassionnel est un dispositif exceptionnel. Il peut permettre à un patient atteint d’une maladie grave ou rare de recevoir un médicament qui ne dispose pas encore d’une autorisation de mise sur le marché en France, ou qui n’est pas autorisé pour l’indication médicale concernée.
Selon la définition communiquée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, ce mécanisme peut être utilisé lorsqu’aucun traitement approprié n’est disponible, que le patient ne peut pas intégrer un essai clinique et que la mise en place du traitement ne peut pas attendre.
« Ce dispositif permet, à titre dérogatoire, d’utiliser des médicaments sans AMM en France ou dans une indication particulière afin de traiter des maladies graves ou rares, lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut être inclus dans un essai clinique et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée », précise l’ANSM.
Dans le cas de Lou, le temps constitue justement un facteur essentiel. Sa famille affirme que d’autres malades en France bénéficient déjà de cette molécule dans le cadre du dispositif compassionnel.
« Plusieurs patients français y ont déjà accès et sont actuellement traités grâce au dispositif compassionnel », souligne Christine Schmit.
Une suspension des nouveaux traitements qui place Lou dans l’impasse
Alors que la famille espérait obtenir rapidement le traitement, une décision du laboratoire est venue bloquer la procédure.
En juin 2026, Syndax Pharmaceuticals a officiellement informé l’ANSM de la suspension des initiations de traitement pour les nouveaux patients. Le laboratoire a invoqué des tensions d’approvisionnement et expliqué vouloir réserver les stocks disponibles aux personnes ayant déjà commencé le traitement.
Cette décision ne signifie donc pas que les patients actuellement traités doivent interrompre leur prise en charge. En revanche, elle empêche de nouvelles personnes, parmi lesquelles Lou, de commencer à recevoir la molécule.
Pour l’adolescente et ses proches, cette situation est particulièrement difficile à accepter. La solution médicale envisagée par les médecins existe, mais elle reste inaccessible en raison de stocks limités et d’un arbitrage industriel.
Le sentiment d’injustice exprimé par la famille
Les parents de Lou ne cachent ni leur inquiétude ni leur incompréhension. Ils souhaitent rappeler que derrière les décisions administratives et les contraintes d’approvisionnement se trouvent des patients dont l’état de santé peut évoluer rapidement.
Au micro de France Bleu, le père de l’adolescente a notamment décrit le sentiment d’injustice ressenti par la famille.
« La maladie touche principalement les personnes de plus de 60 ans, et ce médicament révolutionnaire est pour l’instant attribué et distribué à des personnes de cette tranche d’âge. On souhaite montrer qu’il y a néanmoins une petite de 14 ans qui ne demande qu’à vivre, qui aimerait bénéficier de ce traitement et pouvoir continuer sa vie, tout simplement », a-t-il déclaré.
À travers cette prise de parole, les proches de Lou ne cherchent pas à opposer les patients entre eux. Leur objectif est avant tout d’attirer l’attention sur la situation particulière d’une adolescente confrontée à une maladie agressive et pour laquelle les possibilités thérapeutiques sont limitées.
Une pétition lancée pour accélérer l’accès au traitement
Face au blocage, la famille a choisi de rendre publique l’histoire de Lou. Une pétition a été mise en ligne afin de sensibiliser le public, d’interpeller les autorités sanitaires et d’encourager le laboratoire à trouver une solution rapide.
« On a créé une pétition et on essaie de médiatiser l’histoire de Lou pour expliquer notre combat et tenter d’accélérer les choses », indique sa mère.
La mobilisation a notamment pris de l’ampleur sur les réseaux sociaux, sous l’impulsion du frère de Lou. De nombreux internautes ont partagé l’appel de la famille, signé la pétition et publié des messages de soutien.
Pour les proches de l’adolescente, cette médiatisation représente désormais un moyen essentiel de faire entendre leur demande. Ils espèrent que cette pression citoyenne permettra de débloquer une autorisation exceptionnelle ou de rendre disponible une dose de revumenib.
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Les médecins adaptent le traitement dans l’attente d’une solution
Pendant que les démarches se poursuivent, l’équipe médicale ne reste pas inactive. Les médecins du CHU de Montpellier ont adapté la prise en charge de Lou afin de ralentir autant que possible la progression de la leucémie.
Cette solution permet de gagner du temps, mais elle ne fait pas disparaître l’urgence. La famille continue donc de multiplier les démarches et les prises de parole pour obtenir l’accès à la thérapie ciblée recommandée par les spécialistes.
Chaque jour d’attente reste éprouvant. Pourtant, Lou peut compter sur la présence de ses proches et sur les milliers de messages reçus depuis le lancement de la mobilisation.
Une mobilisation qui donne de la force à Lou
Au cœur de cette épreuve, le soutien du public est devenu une véritable source d’énergie pour l’adolescente et sa famille. Lou lit une partie des commentaires publiés sur les réseaux sociaux et découvre les nombreux témoignages de solidarité qui lui sont adressés.
« Cet élan de soutien de la part de milliers d’anonymes nous touche profondément et nous donne de la force. Notre fille lit les commentaires et s’en nourrit beaucoup. On espère vraiment que toute cette mobilisation aboutira », conclut sa mère.
Pour la famille, l’objectif reste inchangé : permettre à Lou d’accéder au revumenib dans les meilleurs délais et lui offrir une nouvelle possibilité de combattre la maladie.
Derrière cette mobilisation se trouve une demande simple, mais urgente : que toutes les solutions possibles soient étudiées afin qu’une adolescente de 14 ans puisse continuer à se battre et garder l’espoir de retrouver sa vie.
Sources mentionnées
ANSM : informations relatives au dispositif d’autorisation d’accès compassionnel et à la suspension des initiations de traitement pour les nouveaux patients.
France Bleu : témoignage du père de Lou concernant la situation de sa fille et les difficultés d’accès au revumenib.